Un ensayo clínico ha demostrado por primera vez que la terapia génica puede resultar eficaz y segura en pacientes con anemia de Fanconi. Los resultados, fruto de más de 20 años de investigación preclínica y del seguimiento de los pacientes durante 7 años, han sido publicados en The Lancet.
Demuestran la eficacia de la terapia génica en pacientes con anemia de Fanconi